Som en kritisk regulator af muskelvækst og sygdomsprogression er GDF-8 i øjeblikket et væsentligt mål for behandling af skeletmuskelsygdomme, neuromuskulære sygdomme, fedme og cancer. Scholar Rock's SRK-015 (Apitegromab) er et repræsentativt lægemiddel i denne kategori. SRK-015 er et fuldt humant monoklonalt antistof, der binder med høj specificitet til human Pro-GDF-8 eller Latent GDF-8 uden at binde til moden GDF-8 og anden nært beslægtet vækst faktorer. Det hæmmer GDF-8 før udgivelsen og tilbyder høj selektivitet og minimale bivirkninger. SRK-015 er i øjeblikket i fase 3 kliniske forsøg (NCT05156320) for spinal muskelatrofi (SMA) og er den første potentielle muskelrettede behandling af SMA. Roches RO7204239 (GYM329, RG6237) er rettet mod Latent myostatin og testes for SMA (NCT05115110) og facioscapulohumeral muskeldystrofi (NCT05548556).
